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Colloque
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Pascal Chartrand : Université de Montréal
La dystrophie myotonique de type 1 (DM1) est une maladie neuromusculaire causée par une expansion de triplets répétés CTG dans le 3’UTR du gène DMPK. L’ARNm DMPK contenant des répétitions de triplets CUG s’accumule dans des foci nucléaires et séquestre des protéines qui interagissent normalement avec des séquences riches en GC, notamment des facteurs de régulation de l’épissage alternatif, ce qui nuit à leur fonction normale dans la cellule. Par conséquent, un mauvais épissage alternatif a été rapporté pour plusieurs transcrits dans la DM1. Plusieurs composés pharmacologiques ont été identifiés pour cibler et détruire les foci nucléaires d’ARNm riches en CUG dans les cellules en culture ou les animaux modèles. Cependant, la majorité de ces composés sont toxiques, ce qui souligne l’importance de développer de nouveaux composés pharmacologiques pour traiter cette maladie. En collaboration avec des chimistes médicinaux, nous avons développé de nouveaux composés pharmacologiques pouvant restaurer l’épissage des ARNm mal épissés dans des myoblastes de patients DM1. Ces composées possèdent une large fenêtre activité-toxicité et agissent spécifiquement sur l’épissage alternatif affecté dans la DM1. Une étude du mécanisme d’action de ces composés sera présentée. Ces études mèneront à la caractérisation de petites molécules qui pourront ensuite être optimisées pour produire un traitement efficace pour les patients DM1 et augmenter leur qualité de vie.
L’acide ribonucléique (ARN) est une molécule présente dans toutes les formes de la vie et est au cœur de la biologie. L’ARN soutient toutes les fonctions cellulaires en agissant à la fois comme relayeur de l’information génétique et régulateur clé d’une myriade de fonctions cellulaires. Il n’est donc pas surprenant que plusieurs maladies soient causées par une dérégulation de la fonction de certains ARN. L’ARN est également au cœur des plus importantes percées biotechnologiques des dernières années. Récemment, le succès remarquable et rapide des vaccins à ARNm contre le SRAS-CoV-2 a pleinement démontré la maturité des technologies à base d’ARN. Ce succès marque le début d’une révolution pour la médecine moderne, et les thérapies à base d’ARN constituent un domaine d’avenir pour le traitement de nombreuses maladies. La recherche sur l’ARN est donc devenue un incontournable pour faire face aux prochaines pandémies et aux menaces biologiques du 21e siècle, qui s’accentuent en raison du dérèglement climatique.
Le Québec a une longue tradition d’excellence en recherche sur l’ARN avec une large communauté incluant des leaders internationaux qui ont réalisé des percées majeures dans leur domaine respectif. La recherche sur l’ARN couvre le continuum de la recherche fondamentale aux applications diagnostiques et thérapeutiques. Cependant, contrairement à d’autres types de recherches biomédicales, souvent centrées autour d’une discipline ou d’une maladie précise, la recherche sur l’ARN est transdisciplinaire et intégrative; elle traverse toutes les frontières des secteurs traditionnels et ses découvertes pourraient potentiellement s’appliquer à pratiquement toutes les disciplines ou maladies. Il devient donc important de reconnaître pleinement au Québec la recherche sur ARN comme une discipline en soi, de soutenir le regroupement de chercheurs experts du domaine et d’établir ce secteur comme une priorité en recherche fondamentale, en santé et en développement économique durable.
Thème du congrès 2023 (90e édition) :
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Date :
9 mai 2023
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