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Résumé du colloque
De récentes recherches ont montré que la thérapie génique pouvait traiter des maladies héréditaires telles que la fibrose kystique. Nombreuses sont les techniques ayant prouvé leur efficacité in vitro, mais leur application in vivo n’est pas toujours possible. Il en existe néanmoins une qui donne d’excellents résultats, notamment lors d’essais cliniques in vivo chez l’humain. Il s’agit de la transfection à l’aide de liposomes cationiques. Ce traitement est basé sur l’encapsulation de l’ADN à l’intérieur de vésicules. L’interaction entre le plasmide pKCTR, contenant le gène CFTR (« cystic fibrosis transmembrane conductance regulator »), et un complexe composé d’un lipide cationique, le dioléoyltriméthylammonium propane (DOTAP), et d’un lipide neutre, le cholestérol, a été étudiée à l’aide de diverses techniques spectroscopiques. Les résultats obtenus par spectroscopie infrarouge à transformée de Fourier et par RMN des solides montrent que l’ADN perturbe les liposomes cationiques en augmentant le désordre conformationel des groupements CH2 des chaînes acyles des lipides. D’autre part, les données recueillies par spectroscopie Raman indiquent que la structure du plasmide est également affectée en présence des liposomes cationiques.
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