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Un modèle de thérapie génique pour les rétinites pigmentaires

Michel Cayouette
Claude Gravel
MC

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Michel Cayouette

Résumé du colloque

La présence de mutations dans le gène "retinal degeneration slow (rds)/peripherin" est une des causes de rétinites pigmentaires, un groupe de maladies héréditaires caractérisées par une dégénérescence des photorécepteurs menant à la cécité. Chez un modèle murin de rétinite pigmentaire, la souris rds, il a été démontré que la dégénérescence des photorécepteurs survenait selon un mécanisme de mort cellulaire programmée (apoptose), un processus qui peut être bloqué dans différentes populations neuronales par l'exposition à des facteurs neurotrophiques appropriés. Puisque les photorécepteurs répondent favorablement à "ciliary neurotrophic factor" (CNTF) in vitro et in vivo, nous avons testé la possibilité de prévenir la dégénérescence des photorécepteurs chez la souris rds en utilisant CNTF. Nous rapportons ici que suite au transfert et à l'expression du gène CNTF par un vecteur adénoviral dans la rétine de la souris rds, une réduction substantielle du nombre de photorécepteurs en apoptose peut être observée ce qui résulte en la préservation d'un nombre important de photorécepteurs dans les rétines mutantes. Ces résultats suggèrent que la surexpression du gène CNTF dans la rétine pourrait s'avérer une méthode prometteuse dans le traitement des rétinites pigmentaires et autres rétinopathies.

Contexte

Section :
Génétique et système nerveux
news icon Thème du colloque :
Génétique et système nerveux
host icon Hôte : Université McGill

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Titre du colloque :

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