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Communication
Les maladies liées à RYR1 sont le sujet de notre projet. Il s’agit d’un regroupement de myopathies causées par la mutation du gène RYR1 qui entraîne des faiblesses musculaires. Notre objectif consiste à développer un traitement de thérapie génique par Prime editing pour les porteurs de la mutation T4709M du gène RYR1. Le Prime editing est une nouvelle technique dérivée de la technologie CRISPR/Cas9 qui permet de modifier un nucléotide précis dans l’ADN. Comme ces maladies génétiques sont principalement causées par la mutation d’un seul nucléotide, cette technique permettrait de corriger ces mutations en restaurant la séquence « saine » …
